Unterstützung für die Behandlung eines seltenen Gendefekts
POLIFILM America spendet 250.000 USD
POLIFILM spendet 250.000 USD an eine Forschungsgruppe der gemeinnützigen akademischen Gesundheitsorganisation Cedars-Sinai, die nach einer Behandlungsmethode für das bisher nicht zu therapierende Allan-Herndon-Dudley Syndrom, kurz AHDS, sucht.
AHDS ist eine äußerst seltene Genmutation in einem Transporter für das Schilddrüsenhormon, bezeichnet als MCT8, der die Aufgabe hat, Schilddrüsenhormone durch die Blut-Hirn-Schranke in die Gehirnzellen zu transportieren. Bei AHDS ist dieser Mechanismus meist ab der Geburt an gestört. Das Resultat, eine verringerte Entwicklung des Gehirns, die starke kognitive und physische Störungen mit sich führt. Von dem Defekt sind in der Literatur rund 320 Betroffene erfasst. Eine äußerst seltene, aber für die Betroffenen und ihre Angehörigen weittragende Erkrankung.
Warum POLIFILM gerade in diesem Fall unterstützt, erklärt Christian Runkel, CEO POLIFILM GmbH „Es ist fantastisch, wenn Menschen sich mit großangelegten Kampagnen für einen guten Zweck einsetzen und Aufmerksamkeit für wichtige Themen erzielen. Aus unserer Unternehmenshistorie heraus, lenken wir unseren Fokus dorthin, wo nicht jeder hinschaut. In Nischen. Das ist auch der Grund, warum wir bevorzugt Projekte, wie dieses, unterstützen.“
Clive Svendsen, Initiator und Projektverantwortlicher von Cedars-Sinai unterstreicht die Wichtigkeit dieses Ansatzes „Wenn Sie betroffene Kinder kennengelernt haben, wissen Sie, wie wichtig Unterstützung ist. Ganz gleich, welche Erkrankungsquoten vorliegen. Die Kinder brauchen Hilfe und Ihre Angehörigen verdienen ebenso das Recht auf Hoffnung wie bei weiter verbreiteten Erkrankungen.“ Genau diese Hoffnung versprechen sich Svendsen und sein Team, zu dem auch Sam Refetoff, weltweit führender Experte für MCT8, gehört vom unterstützten Projekt.
Die Kinder brauchen Hilfe und Ihre Angehörigen verdienen ebenso das Recht auf Hoffnung wie bei weiter verbreiteten Erkrankungen
Clive SvendsenInitiator und Projektverantwortlicher von Cedars-Sinai
Denn Kern dessen, die Verfolgung einer neuartigen Gentherapie, kann die Chance sein, die Symptome von AHDS-Patienten zu lindern. Bis es so weit ist, liegt noch ein langer Weg vor den Forschenden. Denn bevor der erste Patient überhaupt behandelt werden kann, muss der Wirkstoff ein zweijähriges präklinisches Entwicklungsprogramm durchlaufen. Spenden, wie die der POLIFILM, tragen dazu bei, dass dieser Weg gegangen werden kann.
Über Cedars-Sinai
Cedars-Sinai ist eine gemeinnützige Gesundheitsorganisation, mit Sitz in Kalifornien. Cedars-Sinai konzentriert sich auf biomedizinische Forschung und technologisch fortschrittliche medizinische Ausbildung auf der Grundlage einer interdisziplinären Zusammenarbeit zwischen Ärzten und klinischen Forschern. Der akademische Bereich des Cedars-Sinai Medical Center, an das auch ein Lehrkrankenhaus angeschlossen ist, verfügt über Forschungszentren in den unterschiedlichsten Disziplinen und kann auf mehr als 500 klinische Versuchen und 900 laufenden Forschungsprojekte vorweisen. Mehr Informationen auf https://www.cedars-sinai.org/home.html